비콘 테라퓨틱스, XLRP 유전자치료제 후기 임상서 '긍정적 결과'… 시력 개선 가능성 열어 > 복지

• 비콘 테라퓨틱스, 유전자치료제 '라루-조바(laru-zova)' VISTA 2/3상 주요 목표 달성

• 12~48세 남성 RPGR 변이 XLRP 환자 대상… 고용량군 31%에서 시력표 3줄 이상 향상

• 시력 저하 지연 넘어 '실제 시각 기능 개선' 확인… 연내 FDA 허가신청(BLA) 목표

[서울=한빛국제뉴스=정진해 기자] 특수 안과 질환인 X-연관 망막색소변성증(XLRP) 환우들에게 희망적인 임상 결과가 전해졌다.

글로벌 바이오기업 비콘 테라퓨틱스(Beacon Therapeutics)가 개발 중인 유전자치료제 '라루-조바(laru-zova)'가 후기 임상시험인 VISTA 2/3상에서 주요 목표를 성공적으로 달성하며 상용화 기대를 높이고 있다.

이번 치료 대상은 모든 망막색소변성증(RP) 환자가 아닌, RPGR 유전자 변이로 발생한 XLRP 환자로 국한된다.

일부 환자, 저조도 시력 2~3줄 이상 뚜렷한 개선 보여

이번 임상시험에는 12세부터 48세 사이의 남성 XLRP 환자 85명이 참여해 12개월간 치료 효과를 추적 관찰했다. 특히 환자들이 일상생활에서 가장 큰 불편을 겪는 어두운 환경에서의 시력(저조도 시력)을 중점적으로 평가했다.

그 결과, 고용량 치료군의 약 31%, 저용량 치료군의 약 24%에서 시력표 15글자 이상(약 3줄)의 시력 개선이 확인됐다. 반면 치료를 받지 않은 대조군에서는 15글자 이상 좋아진 환자가 전무했다. 또한 10글자(약 2줄) 이상 개선된 환자도 고용량군 48%, 저용량군 59%에 달했다.

이는 기존의 안과 질환 치료가 '시력 저하 속도를 늦추는 것'에 그쳤던 것과 달리, 일부 환자에서 치료 전보다 실제 시각 기능이 향상되는 결과를 이끌어냈다는 점에서 학계와 환우 사회의 큰 주목을 받고 있다. 미세시야검사에서도 망막의 빛 감지 기능이 회복되는 긍정적 신호가 함께 관측됐다.

안전성 확보 속 연내 FDA 허가신청 목표

현재까지 보고된 부작용은 대부분 경증 또는 중등도 수준이었으며, 일부 증상은 약물 자체보다는 망막 아래에 약물을 주입하는 수술 과정에서 기인한 것으로 평가됐다.

비콘 테라퓨틱스는 이번 임상 성공을 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 허가 절차를 위한 협의를 진행 중이며, 올해(2026년) 중 FDA 허가신청(BLA)을 개시한다는 방침이다. 아울러 오는 10월 개최되는 미국안과학회(AAO)를 통해 보다 상세한 임상 데이터가 추가로 공개될 예정이다.

다만 전문가들은 라루-조바가 현재로서는 특정 유전자 변이(RPGR)를 가진 XLRP 환자만을 대상으로 한다는 점과, 아직 FDA 최종 승인을 획득한 단계는 아니라는 점을 들어 향후 허가 진행 상황과 장기 지속성을 차분히 지켜봐야 한다고 조언하고 있다.

(※ 본 보도자료는 환우 및 독자들의 질환 이해를 돕기 위한 일반적인 의학 정보 제공을 목적으로 하며, 개인별 치료 여부와 방법은 반드시 전문 의료진과 상담해야 합니다.)

기자:정진해 

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